Нитизинон

Терапия пациентов с подтвержденным диагнозом наследственной тирозинемии 1-го типа (НТ-1) в сочетании с ограничением поступления тирозина и фенилаланина с пищей.

Терапия нитизиноном должна проводиться врачом, имеющим опыт лечения пациентов с НТ-1. Терапия всех генотипов заболевания должна начинаться как можно раньше для повышения общей выживаемости и во избежание осложнений, таких как печеночная недостаточность, рак печени и заболевания почек.

Рекомендуемая начальная доза для пациентов детского и взрослого возраста составляет 1 мг/кг массы тела/сутки. Доза должна быть скорректирована индивидуально.

Рекомендуется прием суточной дозы препарата 1 раз в сутки. Тем не менее, ввиду ограниченных данных по пациентам с массой тела меньше 20 кг, в данной популяции пациентов рекомендуется делить суточную дозу препарата на 2 приема.

Подбор дозы
В течение всего курса лечения необходимо следить за содержанием сукцинилацентона в моче, состоянием функции печени и концентрацией альфа-фетопротеина. Если спустя 1 месяц после начала приема нитизинона в моче все же обнаруживается сукцинилацетон, дозу нитизинона следует увеличить до 1,5 мг/кг массы тела/сутки. Доза 2 мг/кг массы тела/сутки может быть назначена после исследования всех биохимических показателей. Эту дозу следует рассматривать как максимальную для всех пациентов. Если результаты биохимического анализа удовлетворительны, дозу следует скорректировать в соответствии с массой тела.
В дополнение к вышеуказанному, в начале терапии, при переходе с приема суточной дозы нитизинона 2 раза в сутки на прием суточной дозы 1 раз в сутки или ухудшения состояния необходимо более тщательно контролировать все возможные биохимические показатели (концентрацию сукцинилацентона в плазме крови, содержание 5-аминолевулината в моче и активность порфобилиноген-синтазы эритроцитов).
Дополнительно к терапии нитизиноном следует придерживаться специальной диеты, исключающей поступление фенилаланина и тирозина с пищей, а также проводить контроль концентрации аминокислот в плазме крови. Рекомендуется сочетать прием препарата с приемом пищи. Капсулу можно открыть и содержимое капсулы растворить в небольшом количестве воды или другом продукте, соответствующем специальной диете, непосредственно перед приемом.
Применение преперата в особых клинических группах пациентов необходимо смотреть в Инструкции по медицинскому применениюлекарственного препарата